وافقت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية “FDA”، على عقار لعلاج البالغين المصابين بالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي ناش (NASH) مع تندب الكبد المتوسط إلى المتقدم (تليف)، لاستخدامه مع النظام الغذائي وممارسة الرياضة.
قال نيكولاي نيكولوف، القائم بأعمال مدير مكتب علم المناعة والالتهابات في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لهيئة الأغذية والأدوية الأمريكية، إنه في السابق، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الكبد الدهني غير الكحولي والذين لديهم أيضًا تندب ملحوظ في الكبد، دواء يمكنه معالجة تليف الكبد بشكل مباشر، موضحًا، أنه ستوفر الموافقة على العقار، ولأول مرة، خيار العلاج لهؤلاء المرضى، بالإضافة إلى النظام الغذائي وممارسة الرياضة.”
ووفقًا لما ذكره موقع هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية FDA، أن التهاب الكبد الدهني غير الكحولي هو نتيجة لتطور مرض الكبد الدهني غير الكحولي، حيث يمكن أن يؤدي التهاب الكبد مع مرور الوقت، إلى تندب الكبد واختلال وظائف الكبد، غالبًا ما يرتبط التهاب الكبد الدهني غير الكحولي بمشاكل صحية أخرى مثل ارتفاع ضغط الدم والسكري من النوع الثاني، وفقًا لتقدير واحد على الأقل، هناك ما يقرب من 6 إلى 8 ملايين شخص في الولايات المتحدة مصابون بالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي مع تندب الكبد المعتدل إلى المتقدم، ومن المتوقع أن يرتفع هذا العدد، ويعتبر العقار منشطًا جزئيًا لمستقبلات هرمون الغدة الدرقية، تنشيط هذا المستقبل بواسطة ريزديفرا في الكبد يقلل من تراكم الدهون في الكبد.
تم تقييم سلامة وفعالية العقار بناءً على تحليل نقطة النهاية البديلة في الشهر 12 في تجربة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالعلاج الوهمي مدتها 54 شهرًا. قامت نقطة النهاية البديلة بقياس مدى التهاب الكبد وتندبه. يتعين على الراعى إجراء دراسة ما بعد الموافقة للتحقق من الفوائد السريرية للعقار ووصفها، والتي سيتم إجراؤها من خلال إكمال نفس الدراسة التي مدتها 54 شهرًا، والتي لا تزال مستمرة. للتسجيل في التجربة، يحتاج المرضى إلى إجراء خزعة من الكبد تظهر التهابًا بسبب NASH مع تندب الكبد المعتدل أو المتقدم. في التجربة، تم تعيين 888 شخصًا بشكل عشوائي لتلقي واحد مما يلي: الدواء الوهمي (294 شخصًا)؛ 80 ملليغرام من الرزدفرة (298 مادة)؛ أو 100 ملليجرام من العقار (296 مادة)؛ مرة واحدة يوميًا، بالإضافة إلى الرعاية القياسية لـ NASH، والتي تتضمن تقديم المشورة بشأن اتباع نظام غذائي صحي وممارسة التمارين الرياضية.
بعد 12 شهرًا، أظهرت خزعات الكبد أن نسبة أكبر من الأشخاص الذين عولجوا بالعقار حققوا حلًا لـ NASH أو تحسنًا في تندب الكبد مقارنة بأولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي. ما مجموعه 26% إلى 27% من الأشخاص الذين تلقوا 80 ملليجرام من العقار، و24% إلى 36% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام عانوا من شفاء التهاب الكبد الدهنى غير الكحولى وعدم تفاقم تندب الكبد، مقارنة بـ 9% إلى 13% من أولئك الذين تناولوا تلقي العلاج الوهمي والمشورة بشأن النظام الغذائى وممارسة الرياضة. يعكس نطاق الاستجابات قراءات مختلفة لعلماء الأمراض. بالإضافة إلى ذلك، فإن إجمالي 23% من الأشخاص الذين تلقوا 80 ملليجرام و24% إلى 28% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام من العقار، شهدوا تحسنًا في تندب الكبد وعدم تفاقم التهاب الكبد الدهني غير الكحولي، مقارنة بـ 13% إلى 15% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام من العقار. أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي، اعتمادًا على قراءات كل طبيب علم الأمراض. من الجدير بالملاحظة إظهار هذه التغييرات في نسبة من المرضى بعد عام واحد فقط من العلاج، حيث يتقدم المرض عادةً ببطء حيث يستغرق غالبية المرضى سنوات أو حتى عقودًا لإظهار التقدم.
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للعقار تشمل الإسهال والغثيان. يأتي العقار مصحوبًا بتحذيرات واحتياطات معينة، مثل تسمم الكبد الناجم عن الأدوية والآثار الجانبية المرتبطة بالمرارة.
ووفقًا لهيئة الدواء الأمريكية، يجب تجنب استخدام العقار في المرضى الذين يعانون من تليف الكبد اللاتعويضي. يجب على المرضى التوقف عن استخدام ريزديفرا إذا ظهرت عليهم علامات أو أعراض تدهور وظائف الكبد أثناء العلاج.
إن استخدام العقار في نفس الوقت مع أدوية معينة أخرى، وخاصة الستاتينات المستخدمة لخفض نسبة الكوليسترول، قد يؤدي إلى تفاعلات دوائية كبيرة محتملة. يجب على مقدمي الرعاية الصحية الرجوع إلى معلومات الوصفة الكاملة، للحصول على معلومات إضافية حول هذه التفاعلات الدوائية المحتملة ذات الأهمية مع العقار، والجرعة الموصى بها وتعديلات الإدارة.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العقار بموجب مسار الموافقة السريعة، والذي يسمح بالموافقة المبكرة على الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة وتلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة، بناءً على نقطة نهاية سريرية بديلة أو وسيطة من المرجح بشكل معقول أن تتنبأ بالفائدة السريرية، الدراسة المطلوبة المذكورة أعلاه والتي تستمر لمدة 54 شهرًا، والتي لا تزال مستمرة، ستقوم بتقييم الفائدة السريرية بعد 54 شهرًا من العلاج.
